การปรับกฎระเบียบด้านเซลล์และยีนบำบัดเพื่อให้ทันต่อการเปลี่ยนแปลงในภาคอุตสาหกรรมของประเทศสหรัฐอเมริกา
5 สิงหาคม 2563
นับตั้งแต่ปี พ.ศ. 2561 เป็นต้นมาจนถึงต้นปี 2562 องค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาได้มีการประกาศ 8 หลักเกณฑ์แนะนำ (guidance) ในด้านเซลล์และยีนบำบัดเพื่อให้ทันต่อการเปลี่ยนแปลงในภาคอุตสาหกรรมและเพื่อสร้างให้เกิดกระบวนการสร้างภูมิทัศน์ของกฎระเบียบ (regulatory landscape) ด้านเซลล์และยีนบำบัดเพื่อตอบสนองต่อการพัฒนาอย่างรวดเร็วของภาคอุตสาหกรรมและเพื่อผลประโยชน์ร่วมของภาคอุตสาหกรรมและผู้ป่วย
ในด้านการพัฒนาอย่างรวดเร็วในช่วงสองปีที่ผ่านมาประกอบไปด้วยการพัฒนาด้านผลิตภัณฑ์ทั้งในแง่ความสม่ำเสมอของกระบวนการผลิต การรักษา รวมทั้งการผลิตในปริมาณที่มากขึ้นด้วยต้นทุนที่ถูกลง และที่สำคัญการประยุกต์ใช้ข้อมูลในการวิเคราะห์คุณภาพของผลิตภัณฑ์และคนไข้ข้ามเวลา รวมทั้งการตรวจสอบและตรวจทานความแม่นยำของการรักษาที่สูงขึ้น โดยการพัฒนาในอุตสาหกรรมดังกล่าวส่งผลให้มีการเก็บรวบรวมความรู้และประสบการณ์ และเมื่อมีความร่วมมือกันระหว่างผู้ผลิตและผู้ออกกฎระเบียบย่อมจะสามารถส่งผลให้การออกกฎระเบียบ การสนับสนุนการลงทุน และการกำหนดมาตรฐานผลิตภัณฑ์ไปอย่างราบรื่นและดีขึ้น โดยเฉพาะในโรคที่รักษายากอย่างมะเร็ง และโรคทางพันธุกรรมอย่าง โรคซิสติก ไฟโบรซิส (Cystic Fibrosis)
ตัวอย่างที่สำคัญ ได้แก่ กฎระเบียบที่พยายามให้ความสมดุลระหว่างความปลอดภัยและการสร้างนวัตกรรม อาทิ การพัฒนาการทดลองทางคลินิกอย่างรวดเร็วของการรักษาโรคมะเร็ง (FDA, 2018) และ
การรักษาโรคซิสติก ไฟโบรซิสด้วยวิธีใหม่ (FDA, 2019) ในสหรัฐอเมริกา โดยภายใต้กฎระเบียบทั้งสองได้มีการเน้นยำไปที่การใช้ข้อมูลจริงและประสบการณ์จริงประกอบไปกับการทำ Genome Sequencing เพื่อให้การพัฒนาการรักษามีประสิทธิภาพที่สูงขึ้น และปลอดภัยมากขึ้น
ในด้านผู้ป่วยและการลงทุนในตลาดเพื่อการรักษา การพัฒนากฎระเบียบของประเทศไทย โดยเฉพาะในด้านการเก็บข้อมูล การวิเคราะห์ข้อมูลและการติดตามผลการรักษาจะช่วยให้มีการขยายตัวของอุตสาหกรรม โดยการขยายตัวของอุตสาหกรรมจะส่งประโยชน์ต่อผู้ป่วยที่ไม่สามารถรักษาได้ด้วยวิธีปกติ รวมทั้งผู้ป่วยโรคทางพันธุกรรมหายากอื่นๆ เป็นต้น และที่สำคัญโรคส่วนใหญ่และการพัฒนาการรักษาในปัจจุบันเน้นไปที่การรักษาโรคที่เกิดขึ้นกับเด็ก ดังนั้น การปรับกฎระเบียบให้เท่าทันในยุคของข้อมูลย่อมสร้างประโยชน์ให้กับทั้งผู้ป่วย และการลงทุนในภาคอุตสาหกรรม
เอกสารอ้างอิง
FDA. (2018). “Master Protocols: Efficient Clinical Trial Design Strategies To Expedite Development of Oncology Drugs and Biologics.” https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/master-protocols-efficient-clinical-trial-design-strategies-expedite-development-oncology-drugs-and
FDA. (2019). “FDA approves new breakthrough therapy for cystic fibrosis.” https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-breakthrough-therapy-cystic-fibrosis
Life Science Leader. (2019). “Challenges Facing The Cell And Gene Sector's Regulation Landscape.”.
เครื่องมือช่วยเหลือ
ขนาดตัวอักษร
-
ระดับเทา -
ความคมชัดสูง -
ตัวอักษรสีเหลือง -
สีสว่าง -
เชื่อมโยงขีดเส้นใต้ -
อักษรอ่านง่าย -
Reset